• Jalon atteint pour le programme de thérapie génique SENS-501, avec l’approbation de la demande de l’essai clinique en Europe (France en tant que premier pays)
  • Communication sur le premier patient attendue au second semestre 2024
• Avancée du programme de thérapie génique GJB2 vers le dépôt de demandes d’essai clinique attendu au deuxième trimestre 2025
• Critère principal atteint dans l’étude clinique de Phase 2a du SENS-401 dans la préservation de l’audition résiduelle à la suite de l’implantation cochléaire
  • La présence du SENS-401 est confirmée dans la périlymphe chez 100% des patients prélevés à un niveau compatible avec une potentielle efficacité thérapeutique
  • Publication de données finales de l’étude attendues au T3 2024
• Poursuite des progrès dans l’étude clinique de Phase 2a du SENS-401 dans la prévention de l’ototoxicité induite par le cisplatine
  • Publication des données préliminaires d’efficacité et de sécurité en septembre 2024, pendant le Congrès Mondial d’Audiologie
• Deux financements réalisés en août 2023 d’un montant de 35 millions d’euros et en février 2024 d’un montant de 50.5 millions d’euros permettent à la société d’étendre son horizon d’exploitation jusqu’à la fin du second trimestre 2025

MONTPELLIER, France–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:

Sensorion (Paris:ALSEN) (FR0012596468 – ALSEN) société de biotechnologie pionnière au stade clinique, dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, annonce aujourd’hui ses résultats financiers pour l’exercice 2023 et fait le point sur ses activités.

Nawal Ouzren, Directrice Générale de Sensorion, a déclaré : « Au cours des derniers mois, Sensorion a franchi avec succès l’ensemble des étapes majeures fixées sur sa feuille de route. Notre thérapie génique pionnière, SENS-501, entre en phase de développement clinique, et notre petite molécule, SENS-401, a obtenu des résultats cliniques préliminaires positifs dans l’indication la plus avancée : la préservation de l’audition résiduelle après l’implantation cochléaire, dans le cadre d’une étude de Phase 2a. En parallèle, nous sommes parvenus à assurer le financement de nos opérations jusque mi-2025 avec le soutien d’investisseurs internationaux et de long terme. Sensorion est armé pour remplir ses objectifs opérationnels pour 2024, continuer d’apporter des solutions thérapeutiques innovantes aux patients dans le domaine de l’audition et créer de la valeur pour ses actionnaires ».

Points forts de l’activités et jalons attendus

Au cours de l’année 2023, Sensorion a continué à développer de nouvelles thérapies pour restaurer l’audition, traiter et prévenir les pertes auditives afin de potentiellement améliorer la qualité de vie des patients souffrant de troubles de l’audition.

Thérapies géniques pour la perte auditive héréditaire monogénique

Sensorion continue à avancer ses programmes de thérapie génique, développés dans le cadre de sa collaboration avec l’Institut Pasteur. L’accord cadre mis en place avec l’Institut Pasteur en 2019 et rallongé en janvier 2024 pour une période de 5 ans, octroie à Sensorion une option exclusive d’obtenir des licences exclusives afin de développer et commercialiser des candidats médicaments en thérapie génique pour la restauration de l’audition. Sensorion a fait d’importants progrès dans son portefeuille de thérapie génique avec la soumission puis l’autorisation de son essai de thérapie génique SENS-501 en Europe, ainsi qu’avec la sélection du candidat médicament pour GJB2-GT. La société a étendu ses capacités de développement de procédés au cours de la période ainsi que ses capacités de fabrication non-BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) à l’échelle pilote.

• SENS-501: Jalon atteint grâce à l’obtention de l’approbation de la demande d’autorisation d’essai clinique pour Audiogene en Europe. Communication sur le premier patient prévue au S2 2024

SENS-501 (OTOF-GT), le programme de thérapie génique Adéno-Associé (AAV) à double vecteur de Sensorion est développé dans l’optique de restaurer l’audition des patients porteurs de mutations liées à un déficit en otoferline et souffrant d’une perte d’audition neurosensorielle sévère à profonde, prélinguale, et non syndromique. L’otoferline le produit du gène OTOF, est une protéine qui est exprimée dans les cellules ciliées internes (IHC) présentes dans la cochlée et qui est essentielle à la transmission du signal jusqu’au nerf auditif. La perte d’audition liée à la déficience en otoferline est responsable de près de 8% de tous les cas de déficience auditive congénitale et environ 20 000 personnes sont concernées aux Etats-Unis et en Europe¹. Le programme principal de thérapie génique de Sensorion a été développé dans le cadre de sa collaboration axée sur la génétique de l’audition avec l’Institut Pasteur.

Au cours de la première partie de l’année 2023, Sensorion a atteint un jalon majeur de développement en obtenant les données nécessaires à la finalisation du dossier préclinique en produisant avec succès les lots BPF de doubles vecteurs du SENS-501 à l’échelle clinique (200L). Cette production couvrira les besoins de l’essai clinique de thérapie génique de Phase 1/2.

À la suite de la réception des avis favorables des agences réglementaires européennes EMA (Agence Européenne des Médicaments), ANSM (Agence nationale française de sécurité du médicament et des produits de santé) et MHRA (Agence britannique de Réglementation des Médicaments et des produits de Santé), Sensorion a soumis une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) afin d’initier une étude clinique de Phase 1/2 du SENS-501 auprès de la MHRA britannique le 10 juillet 2023 et en Europe le 19 juillet 2023. En parallèle, Sensorion a déposé une demande d’autorisation de dispositif médical pour son système d’injection.

Le 19 janvier 2024, Sensorion annonçait l’autorisation d’initier l’essai clinique de Phase 1/2 du SENS-501, Audiogene, en Europe (en France en tant que premier pays). Audiogene vise à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’injection intra-cochléaire de SENS-501 pour le traitement du déficit auditif lié à OTOF chez des enfants âgés de 6 à 31 mois au moment du traitement de thérapie génique. En ciblant les premières années de vie, période pendant laquelle la plasticité du système auditif central est optimale, l’espoir d’acquérir la parole et un langage considérés normaux est fortement accru chez ces jeunes enfants atteints d’une perte auditive pré-linguale. Audiogene évaluera également la sécurité clinique, les performances et la facilité d’utilisation du système d’administration du produit en cours de développement en partenariat avec EVEON. L’étude consistera en deux cohortes de deux doses suivies d’une cohorte d’expansion à la dose sélectionnée. L’objectif principal de la phase d’escalade de dose est la sécurité tandis que la mesure des potentiels évoqués auditifs (PEA) est retenue comme objectif principal d’efficacité pour la phase d’expansion de dose.

Sensorion communiquera à propos du premier patient au cours du second semestre 2024 et prévoit la fin du recrutement des deux premières cohortes de patients au cours du premier semestre 2025.

• GJB2-GT: Progression en vue de la soumission des demandes d’autorisation de l’essai clinique

Le programme de thérapie génique GJB2 de Sensorion, initié en 2021 et développé en collaboration avec l’Institut Pasteur, cible trois pathologies liées aux mutations GJB2 : l’apparition précoce de la presbyacousie chez les adultes, les formes progressives de perte auditive chez les enfants et la surdité congénitale pédiatrique. Bien que les types de mutations GJB2 chez les enfants et les adultes puissent différer, la thérapie génique pourrait potentiellement apporter des solutions pour les deux indications.

Le 6 avril 2023, Sensorion communiquait la sélection d’un candidat médicament pour GJB2-GT à l’occasion de sa journée R&D consacrée à ses programmes de thérapies géniques. Le candidat thérapeutique, conçu avec une capside virale adéno-associée (AAV) spécifique, cible les cellules clés qui expriment habituellement GJB2 et ne provoque pas d’ototoxicité.

Sensorion a fait l’acquisition de bioréacteurs et a terminé le processus de développement non-BPF du candidat thérapeutique GJB2-GT à l’échelle 50L. Le processus de production et les méthodes analytiques seront transférés au partenaire de production pharmaceutique CDMO que la Société a sélectionné pour la production BPF du lot clinique que la Société a sélectionné. Sensorion fait avancer son candidat vers les activités nécessaires à la soumission d’une demande d’autorisation d’essai clinique et anticipe la soumission des demandes d’autorisation de l’essai clinique au cours du second trimestre 2025.

SENS-401, la petite molécule développée par Sensorion pour la prévention de la perte auditive

Sensorion développe une petite molécule SENS-401 (Arazasetron) dans deux essais cliniques de preuve de concept de Phase 2a. Le premier essai est conçu pour évaluer SENS-401 dans la préservation de l’audition résiduelle à la suite de l’implantation cochléaire, en partenariat avec Cochlear Limited, l’un des leaders mondiaux des solutions auditives implantables, et le second est une étude du SENS-401 dans l’ototoxicité induite par le cisplatine (CIO) chez les patients adultes suivant une chimiothérapie à base de cisplatine.

SENS-401 est une petite molécule prise oralement dont l’objectif est de protéger et préserver les tissus de l’oreille interne contre les dommages pouvant entraîner une perte d’audition. SENS-401 a reçu la désignation de médicament orphelin par l’EMA en Europe pour le traitement de la perte auditive neurosensorielle soudaine (SSNHL) ainsi que par la FDA aux Etats-Unis, dans la prévention de l’ototoxicité induite par le platine dans la population pédiatrique.

• SENS-401 dans la prévention de la perte d’audition résiduelle après une implantation cochléaire : une importante étape franchie avec le critère principal atteint, publication des résultats finaux de l’étude prévue au 3^e trimestre 2024

SENS-401 progresse dans un essai de Phase 2a multicentrique, randomisé, contrôlé et ouvert visant à évaluer la présence de SENS-401 dans la cochlée (périlymphe) après 7 jours d’administration orale biquotidienne chez des patients adultes avant une implantation cochléaire destinée à traiter une déficience auditive modérément sévère à profonde. Les patients commencent le traitement avec SENS-401 sept jours avant l’implantation et continuent à recevoir SENS-401 pendant 42 jours.

Au mois de juin 2023, Sensorion publiait des données préliminaires de son étude de Phase 2a, démontrant que SENS-401 a été détecté dans la périlymphe des 5 patients adultes traités avec le produit. Les niveaux de SENS-401 ont été considérés comme compatibles avec des effets thérapeutiques potentiels après sept jours de traitement oral répété.

Au cours du mois de juillet 2023, la Société publiait une analyse plus poussée durant son webinaire en ligne, indiquant que les patients traités par SENS-401 ont démontré une amélioration cliniquement significative de 21 dB dans la préservation de leur audition résiduelle par rapport au groupe contrôle, six semaines après 9 l’implantation cochléaire à 500 Hz. Dans le groupe traité par SENS-401 (N=5), la perte d’audition résiduelle n’était que de 12 dB, contrastant avec une perte plus importante de 33 dB observée dans le groupe de contrôle comptant quatre participants non traités par SENS-401. Ces résultats renforcent l’hypothèse selon laquelle SENS-401, en traversant la barrière labyrinthique pour atteindre la cochlée, a un effet positif sur la préservation de l’audition résiduelle.

Le 1er février 2024, Sensorion annonçait le recrutement du dernier patient dans son essai clinique de Phase 2a, avec, au total, 28 patients recrutés dans l’étude. Sensorion communiquait à la suite de cette annonce, le 11 mars, 2024, que 28 patients au total, ont été randomisés et 25 patients ont été implantés avec un implant cochléaire: 16 dans le bras traité et 9 dans le bras contrôle non-traité. La présence de SENS-401 dans la périlymphe a été confirmée chez 100% des patients prélevés, 7 jours après le début du traitement, à un niveau compatible avec l’efficacité thérapeutique potentielle. Ces résultats confirment que SENS-401, administré par voie orale, traverse la barrière labyrinthique. L’étude est désormais terminée, le suivi des derniers patients est toujours en cours et les critères d’évaluation secondaires incluant les résultats sur la préservation de l’audition résiduelle seront disponibles et analysés plus tard dans l’année. La Société prévoit en effet de publier les résultats complets de l’étude au cours du troisième trimestre 2024.

• SENS-401 dans l’ototoxicité induite par le cisplatine (CIO) avance comme convenu avec la publication de données de sécurité et d’efficacité attendue en septembre 2024

Le cisplatine et d’autres dérivés du platine sont des agents chimio-thérapeutiques essentiels pour le traitement de nombreux cancers. Malheureusement, les thérapies à base de platine provoquent une ototoxicité et une perte auditive, qui sont permanentes, irréversibles et particulièrement néfastes chez environ 60% des patients adultes et pédiatriques traités. Cette indication représente un besoin médical non-satisfait très important pour les patients et constitue un vaste marché potentiel avec plus de 500 000 patients concernés en 2025 dans les pays du G7.

SENS-401 progresse dans NOTOXIS, une étude clinique multicentrique, randomisée, contrôlée et ouverte de Phase 2a conçue pour évaluer l’efficacité de SENS-401 dans la prévention de l’ototoxicité induite par le cisplatine chez des patients adultes atteints d’une maladie néoplasique, quatre semaines après la fin d’une chimiothérapie à base de cisplatine. L’essai évalue plusieurs paramètres, notamment le taux et la gravité de l’ototoxicité, l’évolution de l’audiométrie tonale pure (PTA) (dB) tout au long de l’étude par rapport à la mesure avant traitement par cisplatine et la tolérance.

Les participants éligibles sont randomisés le premier jour dans le bras A ou le bras B dans un rapport 1:1. Dans le bras A, les patients reçoivent 43,5 mg de SENS-401 par voie orale une semaine avant le début de la chimiothérapie, puis pendant toute la durée de la chimiothérapie et quatre semaines après la chimiothérapie. Cette étude est menée en comparaison avec un groupe témoin de patients recevant une chimiothérapie seule, le bras B. Les patients participant à l’étude reçoivent de fortes doses de cisplatine, supérieures à 70 mg/m2 par cycle de traitement et totalisant au moins 210 mg/m2 au cours de leur régime de chimiothérapie.

Au cours du mois de décembre 2023, Sensorion annonçait que plus d’un tiers de la population ciblée avait été recrutée et que les résultats préliminaires indiquaient un profil de sécurité favorable chez les patients recevant une dose quotidienne de 43.5 mg de SENS-401 administrée deux fois par jour sur une période s’étalant jusqu’à onze semaines pour certains patients. Ces résultats sont en accord avec les données précédemment publiées chez les patients recevant SENS-401 pendant sept semaines.

Le recrutement progresse à un rythme soutenu, avec 11 centres cliniques ouverts au 18 décembre 2023. L’équipe de direction de Sensorion communiquera des données préliminaires d’efficacité et de sécurité de l’étude clinique de Phase 2a POC de SENS-401 dans l’ototoxicité induite par le cisplatine lors du Congrès Mondial d’Audiologie, qui se tiendra du 19 au 22 septembre 2024, à Paris, en France.

Renforcement du Conseil d’Administration et de l’équipe de direction

Le 31 mars 2023, Sensorion nommait Khalil Barrage en tant que Président intérimaire du Conseil d’Administration. M. Barrage siège au Conseil d’Administration de Sensorion depuis plus de trois ans et a apporté son soutien lors de différentes levées de fonds et son expertise lors de la spécialisation de la Société dans la thérapie génique. Depuis près de vingt ans, il occupe le poste de Managing Director du Groupe Invus, l’un des principaux actionnaires de Sensorion, où il dirige les activités de Public Equity. Il siège aux Conseils d’Administration d’ElevateBio, de Valerio Therapeutics, d’Orthobond et de Portagenic Therapeutics.

Le 3 août 2023, à la suite de la réalisation du placement privé, Redmile Group (représenté par Natalie Berner) est entré au Conseil d’Administration en remplacement de Bpifrance Investissement, dont le représentant permanent était Jean-François Morin.

Le 12 décembre 2023, Sensorion annonçait la nomination de Bernd Schmidt, spécialiste de la CMC (chimie, fabrication et contrôles), au poste de Directeur des Opérations Techniques. Bernd Schmidt a travaillé précédemment chez Quell Therapeutics où il a occupé le poste de vice-président chargé de la distribution des produits. Il apporte plus de 20 ans d’expérience dans le secteur pharmaceutique, couvrant une large gamme de médicaments innovants à différents stades de développement.

Le 25 janvier 2024, Sensorion nommait le Dr Federico Mingozzi en tant qu’administrateur non exécutif du Conseil d’Administration. Federico apporte plus de 25 ans d’expérience académique et industrielle en thérapie génique, en immunologie, en biochimie et en biologie moléculaire.

Perspectives en 2024

Au 31 décembre 2023, la Société disposait d’une trésorerie et équivalents de trésorerie de 37 millions d’euros. Compte tenu de sa situation de trésorerie et des dépenses prévisionnelles, et du produit du placement privé de 50.5 millions d’euros, annoncé le 9 février 2024, la Société estime être en mesure de financer ses opérations jusqu’à la fin du second trimestre 2025.

En 2024, Sensorion prévoit de poursuivre le développement de l’ensemble de son portefeuille de programmes innovants afin de traiter, restaurer et prévenir les problèmes d’audition et d’améliorer la qualité de vie des patients souffrant de troubles auditifs. La Société anticipe la publication d’une communication sur le premier patient recruté dans Audiogene, son étude de Phase 1/2 du produit de thérapie génique SENS-501 au cours du second semestre 2024. La Société est en bonne voie pour la soumission des demandes d’autorisation d’essai clinique pour GJB2-GT, son deuxième programme de thérapie génique, avec l’exécution des activités précliniques nécessaires en vue d’une soumission d’un CTA. En parallèle, SENS-401, la petite molécule développée par Sensorion qui se prend par voie orale, continue de progresser dans deux études cliniques de Phase 2a. Les données finales de l’étude du SENS-401 dans la prévention de la perte auditive résiduelle après implantation cochléaire sont attendues au cours du 3^e trimestre 2024. Enfin, la publication des données préliminaires de sécurité et d’efficacité de la deuxième étude de la petite molécule de Sensorion dans la prévention de l’ototoxicité induite par le cisplatine est prévue en septembre 2024, au cours du Congrès Mondial d’Audiologie.

Prochaines étapes cliniques attendues de Sensorion:

• T3 2024 – SENS-401 en combinaison avec l’implantation cochléaire : publication des données finales
• S2 2024, Congrès Mondial d’Audiologie, Septembre 2024 – SENS-401 dans l’ototoxicité induite par le cisplatine : Données préliminaires sur la sécurité et l’efficacité
• S2 2024 – SENS-501 : Communication sur le premier patient
• S1 2025 – SENS-501 : Fin du recrutement des deux premières cohortes de l’essai de Phase 1/2 d’Audiogene
• S1 2025 – GJB2-GT : Dépôt des demandes d’autorisation de l’essai clinique

Résultats financiers

• Situation de trésorerie

Au 31 décembre 2023, la trésorerie et les équivalents de trésorerie s’élèvent à 37,0 M€, contre 26,2 M€ au 31 décembre 2022.

• Frais de recherche et développement

Les dépenses de recherche et développement ont diminué de 0,7 %, passant de 22,9 M€ au 31 décembre 2022 à 22,8 M€ au 31 décembre 2023.

• Frais généraux

Les frais généraux s’élèvent à 5,3 M€ pour l’année 2023, comparé à 5,2 M€ en 2022.

• Résultat net

La perte nette s’élève à 22,1 M€ pour l’année 2023, comparé à 23,2 M€ en 2022.

• Position financière

Compte tenu de la trésorerie nette disponible à la clôture, s’élevant à 37.0 millions d’euros, ainsi que d’un placement privé, annoncé le 9 février 2024 par la société d’un montant de 50,5 millions d’euros, ayant permis à la société de dégager une trésorerie nette supplémentaire de 47 millions d’euros (le règlement-livraison ayant eu lieu le 13 février 2024), à la date d’arrêté des comptes, la société est en capacité de disposer d’un fonds de roulement net suffisant pour faire face à ses besoins de trésorerie au-delà des douze prochains mois, soit jusqu’à la fin du second trimestre 2025.

Structure financière

Les comptes semestriels au 31 décembre 2023, établis selon les normes IFRS et arrêtés par le Conseil d’Administration du 13 mars 2024.

Le compte de résultat consolidé, au 31 décembre 2023, se présente de la manière suivante :

Le bilan consolidé au 31 décembre 2023 est le suivant :

Comptes certifiés de 2023

Le Conseil d’administration du 13 mars 2024 a arrêté les comptes semestriels de la Société au 31 décembre 2023. Le Rapport Financier Annuel est disponible sur son site internet : https://www.sensorion.com/investisseurs/ rubrique « informations réglementées ». Les états financiers de l’année 2023 ont fait l’objet d’un examen limité par les Commissaires aux Comptes de la Société et un rapport sans réserve est en cours d’émission.

À propos de Sensorion

Sensorion est une société de biotechnologie pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les troubles de l’audition, un important besoin médical non-satisfait. Sensorion a développé une plateforme unique de R&D pour approfondir sa compréhension de la physiopathologie et de l’étiologie des maladies de l’oreille interne, lui permettant de sélectionner les meilleures cibles thérapeutiques et mécanismes d’action appropriés à ses candidats médicaments. Sensorion développe dans le cadre de la mise en place d’une large collaboration stratégique ciblant la génétique de l’audition avec l’Institut Pasteur, deux programmes de thérapie génique visant à corriger les formes monogéniques héréditaires de surdité. SENS-501 (OTOF-GT) vise la surdité causée par des mutations du gène codant pour l’otoferline et est actuellement développé dans le cadre d’une étude clinique de phase 1/2, et GJB2-GT cible la perte auditive liée à des mutations du gène GJB2, afin de potentiellement traiter d’importants segments de perte auditive chez les adultes et les enfants. La société travaille également sur l’identification de biomarqueurs afin d’améliorer le diagnostic de ces maladies peu ou mal soignées.

Contacts

Relations Investisseurs
Noémie Djokovic, Investor Relations and Communication Associate

ir.contact@sensorion-pharma.com

Relations Presse
Ulysse Communication

Pierre-Louis Germain / 00 33 (0)6 64 79 97 51

plgermain@ulysse-communication.com

Bruno Arabian / 00 00(0)6 87 88 47 26

barabian@ulysse-communication.com

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